基因療法已讓部分盲人重見光明

據近日英國《每日郵報》報道，一名生來就因病致盲的9歲美國男童科瑞·哈斯現在能單獨騎自行車了，這是因為基因療法讓他重見光明。相關研究成果將發表在最新一期的《柳葉刀》雜志上。

　　美國費城兒童醫院和霍華德·休斯醫學研究所的凱瑟琳·海爾與賓夕法尼亞大學的簡·勃蘭特領導的團隊在12名年齡介于8歲到44歲之間的病人身上使用了該基因療法。研究人員設計了一個名叫“腺相關病毒”的無毒性小病毒，讓其攜帶沒有缺陷的DNA直接進入病人的眼部。他們使用的基因名叫RPE65，這種基因在16%以上的利伯氏先天性黑內障（LCA）病人身上都出現了突變。研究人員將正常的基因植入眼部，在眼球后面產生感光色素，取代了那些因病喪失的色素，從而恢復了眼部的光敏性。　　科學家在10月26日舉行的美國眼科協會與泛美眼科協會聯席會議上表示，該療法并沒有讓所有病人恢復正常視力，但是，有一半的人重見光明。病人視網膜的功能都有所好轉，視力都有所恢復。該療法可以改進LCA病人逐漸萎縮的視力，且年紀越輕，接受基因治療的效果越好。
　　試驗的成功也給飽受爭議的基因療法帶來了希望。1999年，一個18歲的志愿者在接受基因療法時死亡；隨后，幾名法國兒童因接受基因療法而患上了白血病。這些失敗的例子讓人們對采用基因療法治療失明顧慮重重。
　　賓夕法尼亞州醫學院眼科教授基恩·班尼特博士稱，第一批病人兩年前就開始接受基因療法，兩年來，他們的狀況不斷改進。最新的治療方案建立在20年來對遺傳性失明癥的基因研究的基礎上，之前在老鼠和狗身上進行的試驗獲得了成功。
　　海爾表示，這種方法可以明顯地增強視力，或許將來也可以用于治療其他諸如視網膜黃斑變性等與年齡相關的視網膜疾病。